Peste 95% dintre bolile rare nu au tratament, în prezent în lume existând între 5.000 şi 8.000 de boli rare, susţin specialiştii , care afirmă că 9 din 10 bolnavi nu sunt diagnosticaţi sau sunt diagnosticaţi greşit. Potrivit studiilor, apariţia bolilor rare este cauzată în proporţie de 80% de factorul genetic, iar 50% sunt predominante la copii. Spitalul Clinic "Prof. Dr. Alexandru Obregia", Centrul de Expertiză de Boli Rare Neurologice Pediatrice, împreună cu Universitatea de Medicina si