A Firenze il Simposio sulle mucopolisaccaridosi e malattie lisosomiali correlate: il punto su vent’anni di progressi clinici
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Le mucopolisaccaridosi sono un gruppo di malattie metaboliche ereditarie appartenenti alla più ampia famiglia delle malattie da accumulo lisosomiale . Sono legate alla carenza di enzimi lisosomiali (proteine deputate alla degradazione e al riciclo di molecole cellulari), che provoca l'accumulo nei tessuti di mucopolisaccaridi, ovvero molecole complesse formate da lunghe catene di zuccheri : queste molecole non possono essere smaltite proprio per la mancanza degli enzimi che agiscono nei
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