Deşi tratamentul a demonstrat succes în ameliorarea simptomelor, se pare că prezintă risc semnificativ de a dezvolta sindromul mielodisplastic, o afecţiune care poate cauza cancer. În cadrul studiilor, şase din 67 de pacienţi au dezvoltat sindrom mielodisplastic, iar un alt pacient leucemie. Analiza celulelor biopsiate a relevat inserţii genetice variate care ar putea contribui la aceste afecţiuni. Adrenoleucodistrofia cerebrală este cauzată de o mutaţie a genei ABCD1 de pe cromozomul X, ceea