Almeno due milioni di italiani convivono con una malattia rara , definita così perché colpisce non più di un individuo ogni duemila. A oggi si conoscono circa diecimila malattie rare , che nell’80% dei casi hanno un’origine genetica ed esordiscono prevalentemente in età pediatrica . Attualmente solo per il cinque per cento delle malattie rare esistono terapie in grado di far guarire i pazienti. Gli altri possono beneficiare di trattamenti anche « non farmacologici » come riabilitazione ,