În ultimii ani, terapia genică a devenit un punct de cotitură în medicina modernă, oferind noi speranțe pacienților care suferă de boli rare În ultimii ani, terapia genică a devenit un punct de cotitură în medicina modernă, oferind noi speranțe pacienților care suferă de boli rare. Aceste afecțiuni, deși afectează un număr mic de persoane la nivel global, au un impact devastator asupra vieții pacienților și familiilor lor. Terapia genică, care implică modificarea sau înlocuirea genelor